Công nghệ chỉnh sửa gen điều trị Parkinson

Báo cáo được công bố trong tuần này trên tạp chí Nature. Đây có thể là tia hy vọng điều trị nhiều bệnh lý thoái hóa thần kinh cho hàng triệu bệnh nhân.

Hầu hết rối loạn về vận động của bệnh Parkinson liên quan tới việc suy thoái các nơ ron tiết dopamine trong não. Một nhóm các nhà nghiên cứu tại Mỹ và Trung Quốc đã sử dụng công nghệ chỉnh sửa gen để biến một dạng tế bào não khác là ‘tế bào thần kinh đệm hình sao’ (astrocytes) thành nơ ron, làm chậm quá trình suy giảm dopamine và phục hồi chức năng vận động trên chuột thí nghiệm.

"Chúng tôi đang gây dựng một hướng đi mới đầy hứa hẹn bằng việc thay thế các nơ ron lỗi bằng các nơ ron nội sinh từ tế bào thần kinh khác", theo lời tiến sĩ Xiang-Dong Fu, giáo sư tại Đại học California (San Diego).

Khoảng 7% dân số thế giới trên 65 tuổi mắc phải các bệnh lý thoái hóa thần kinh hoặc sa sút trí tuệ. Con số này tăng lên 40% ở độ tuổi trên 85. Hiện có khoảng 10 triệu người mắc bệnh Parkinson toàn cầu.

Nhóm nghiên cứu đã sử dụng công nghệ chỉnh sửa gen CRISPR để đạt được mục tiêu biến đổi tế bào thần kinh đệm, sau đó truyền chúng vào trong não của chuột. Ba trong số bốn con chuột có dấu hiệu hồi phục đáng kể về lượng dopamine tuần hoàn trong não.

Mặc dù việc chuyển đổi tế bào có tỷ lệ thành công cao ở những con chuột nhỏ tuổi, phương pháp kém hiệu quả ở những cá thể già hơn. Tiến sĩ Fu nói: "Không chỉ có bệnh lý mà khả năng biến đổi của tế bào cũng liên quan mật thiết đến tuổi tác."

Tiến sĩ Fu cũng cho biết còn rất rất nhiều những khó khăn phía trước cho đến khi phương pháp này có thể ứng dụng trên người. Đây mới chỉ là những bước đầu tiên mang tính chất khai phá. "Chúng ta không nên quá phấn khích và mong chờ vào việc ngay ngày mai, chúng ta có thể tiêm gì đó vào não người và giải quyết được vấn đề. Đó là điều bất khả thi".

Linh Phan (Theo SCMP)